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信息图: 哪些罕见疾病最常见?

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罕见疾病信息图

信息图: 哪些罕见疾病最常见?

自从开可卡因滴剂治疗牙痛或分发绦虫减肥药的药剂师时代以来,药品已经取得了很大进展。

今天,抗生素和疫苗等医学突破节省数百万为这个行业的庞大规模做出贡献。然而,即使有了快速的进步,一组精选的罕见疾病仍然在雷达之下传播 -- 它们一起影响着全世界 3.5亿人。

什么是罕见疾病?

今天的信息图来自故事大王分解显著罕见疾病的发生率及其对药品销售的集体影响。但是首先,让我们看看它们是如何定义的。

如果疾病只影响一小部分人口,则被认为是罕见的或 “孤儿”。总的来说,据估计十分之一的人在他们的一生中会受到一种罕见疾病的折磨。与此同时,多达 7,000 种罕见疾病存在,每年都有更多的疾病被发现。

全球投资银行的报告Torreya看看世界各地治疗公司关注的最常见的罕见疾病类型:

  • 多发性硬化症是最常见的,每 100,000 人中有 90 名患者。
  • 发作性睡病 -- 间歇性、无法控制的嗜睡发作 -- 每 100,000 就影响 50 名患者。
  • 原发性胆道炎,即肝脏中胆管的损伤,影响了 100,000 的 40 人。
  • 排在前五名的孤儿疾病是法布里病 (每 100,000 人中有 30 名患者) 和囊性纤维化 (每 100,000 人中有 25 名患者)。

这些数据背后的一个陷阱?对于什么构成罕见疾病,实际上没有普遍的定义。这意味着像上面这样的流行数据往往不一致,使得很难记录自然发生率的精确率。

罕见的疾病

这种知识上的差距是有代价的 -- 许多罕见疾病的治疗选择受到限制。孤儿药通常在商业上不发达,因为它们有限的最终市场使用意味着它们通常不能为传统研究带来足够的利润。

在美国,政府支持的激励措施,如研发成本的税收抵免和临床试验正在加快从药物到市场的道路。其他地方,如欧盟、日本和澳大利亚也在效仿。

总的来说,据估计,专注于罕见疾病的制药公司的企业价值约为 17.5%,大致相当于大型制药公司价值的:

  • 非肿瘤学价值: 315.7 亿美元
  • 肿瘤价值: 193.1B 美元
  • 企业总价值: 508.8 亿美元

资料来源: Torreya 报告。市场价值排名前 31 的纯玩罕见病治疗公司。

每个美国患者每年的孤儿药平均费用可能攀升至近 151,000 美元 (高达 4.5 美元,是非孤儿药的 34,000 倍)。这就是为什么制药行业正在紧急推进不同类别的罕见疾病治疗。

占主导地位的孤儿药销售

根据其他估计,到 2024年,孤儿药将占据全球处方销售额的 5分之1 以上。血液、中枢神经系统和呼吸相关药物是目前顶级的治疗类别,并有望在未来保持这种状态。

以下数字按治疗类别细分了全球孤儿药销售,以及它们目前和估计的未来市场份额。注意肿瘤学相关该表中不包括孤儿药销售。

治疗类别 2018 销售额 市场份额 2024E 销售 市场份额 市场份额的变化
总销售额 67.9B 美元 $ 118.5B
21.3B 美元 31.4% 33.1B 美元 27.9% 3.4%
中枢神经系统 11.1B 美元 16.3% $ 20.3B 17.1% 0.8%
呼吸的 78 亿美元 11.5% 13.6B 美元 11.5% 0%
免疫调节剂 7B 美元 10.3% $ 12.5B 10.5% 0.2%
心血管 6.7B 美元 9.9% 8.5B 美元 7.2% 2.7%
内分泌 3.8B 美元 5.6% 5.6B 美元 4.7% 0.9%
肌肉骨骼 美元 5.2% 11B 美元 9.3% 4.1%
系统性抗感染药物 3.1B 美元 4.6% 4.2B 美元 3.5% 1%
胃肠 2.9B 美元 4.3% 6B 美元 5.1% 0.8%
泌尿生殖系统 $ 0.6B 0.9% 1.5B 美元 1.3% 0.4%
感觉器官 $ 0.1B 0.1% 1.5B 美元 1.3% 1.1%
皮肤病学 $ 0B 0% $ 0.7B 0.6% 0.6%

来源:EvaluatePharma。行业销售基于前 500 家制药和生物技术公司。

关于卫生界的罕见疾病,仍有许多未知之处。频繁的误诊,平均 8 年为了准确的诊断,仍然是病人的问题。

这种情况有两个方面。一方面,科技巨头喜欢微软通过机器学习和基于区块链的患者注册,提供数字健康解决方案来加快诊断速度。

另一方面,许多怀疑论者质疑该行业是否有兴趣寻找治疗罕见疾病的方法,尤其是当它们占行业收入的很大一部分时。

治愈病人是一种可持续的商业模式吗?

-高盛

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人口统计学

全球不平等差距,以及它在 200 里是如何变化的

这个可视化显示了全球不平等差距 -- 世界各地生活水平的差异,以及它在 200 里是如何变化的。

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200 来,全球不平等差距发生了怎样的变化

是什么使一个人健康、富有和明智?联合国人类发展指数 (HDI) 通过一个人的预期寿命、平均收入和受教育年限来衡量这一点。

然而,每个指标的值根据你住的地方而有很大的不同。来自 Max Roser 的今天的数据可视化我们的数据世界总结了各国发展的五个基本方面 -- 以及自 1800年以来我们的平均生活水平是如何演变的。

健康: 死亡率和预期寿命

儿童死亡率和出生时预期寿命是一个国家整体生活水平的明显标志,因为它们表明了一个人口获得医疗服务的能力。

冰岛在 2017年排名第一,只有一个0.21%五岁以下儿童的死亡率。另一方面,索马里的儿童死亡率最高,为12.7%-超过当前全球平均水平的三倍。

尽管表现最好和最差的国家之间形成了鲜明的对比,但很明显,自 1800年以来,甚至索马里也取得了重大进步。当时,全球儿童平均死亡率是惊人的。43%

较低的儿童死亡率也与较高的预期寿命有关。1800,平均预期寿命是今天的千禧一代29 年Old:

按大陆划分的 1800年预期寿命

今天,全球平均水平飙升至72.2 年像日本这样的地区超过这个基准超过了十多年。

教育: 平均和预期的受教育年限

教育水平有两种不同的衡量方式:

  • 平均年数: 25 岁以上的人一生平均年数
  • 预期年份: 一个 2 岁的孩子可能在学校度过的总年份

在 1800,受教育的平均年数和预期年数都不到一年78 天准确地说。出勤率低是因为孩子们被期望在收获季节工作,或者感染了让他们呆在家里的长期疾病。

自那时以来,教育水平大幅提高:

平均受教育年限 预期的上学年限
全球平均值 8.4 年 12.7 年
最高 德国: 14.1 年 澳大利亚: 22.9
最低的 布基纳法索: 1.5 南苏丹: 4.9

研究表明,对教育的投资可以大大缩小不平等差距。仅仅额外一年的学校可以:

  • 将一个人的收入提高 10%
  • 将国内生产总值年均增长率提高 0.37%
  • 将做母亲的概率降低 7.3%
  • 将童婚的可能性降低> 5 个百分点
  • 教育与个人财富有很强的相关性,个人财富会渗透到国家财富中。毫不奇怪,平均收入在两个世纪内也大幅飙升。

    财富: 人均国内生产总值

    就人均国内生产总值而言,全球不平等水平最为明显。当美国站在54,225 美元2017年每人,资源丰富卡塔尔带来了超过两倍的数量-一个巨大的116,936 美元每人。

    全球人均 GDP 为15,469 美元,但是不平等严重扭曲了这些值的底端。在中非共和国,人均国内生产总值只有661 美元今天 -- 与 200 年前的平均收入相似。

    良性循环

    这些发展措施显然相互融合。预期寿命上升的趋势表明,社会越来越多地进入医疗办法。加上更多年的教育,尤其是对女性而言,这对下降产生了连锁反应生育率,有助于提高人均收入。

    人们在很大程度上同意影响人类福祉的因素: 生活、健康、食物、繁荣、和平、自由、安全、知识、休闲、幸福…… 如果它们随着时间的推移有所改善, 我认为,这是进步。

    -史蒂芬 · 平克

    随着技术加快了这些指标的变化速度,全球不平等差距会进一步缩小,还是扩大?

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纳米技术在医学中的未来

该信息图表强调了一些最有前途的纳米技术在医学上的突破,从 “智能药丸” 到靶向癌症治疗。

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纳米技术医学

纳米技术在医学中的未来

在世界各地,研究人员越来越多地用更小的思维来解决医学中一些最大的问题。

尽管大多数生物过程发生在纳米水平,但直到最近,新技术的进步才有助于向医疗保健研究人员和专业人士开放纳米医学的可能性。

今天的信息图表,来自最佳健康学位,突出了纳米医学中一些最有前途的研究。

什么是纳米技术?

纳米技术是分子水平上的功能系统工程。该领域将物理和分子化学元素与工程结合起来,以利用纳米级的独特性质。

这项技术的一个实际例子是使用微小的碳纳米管将药物运输到特定的细胞。这些纳米管不仅毒性低,结构稳定,而且是将药物直接运输到所需细胞的理想容器。

小系统、大应用

虽然许多人将最熟悉纳米技术作为钢铁侠套装的动力,但纳米尺度的现实世界突破将很快拯救医疗保健领域的生命。

以下是纳米技术塑造医疗未来的几种方式:

1.智能药丸

虽然智能药丸技术并不是一个新的想法 -- 美国食品和药物管理局在 2001年批准了 “药丸凸轮” -- 但研究人员正在为这个概念提出创新的新应用。

例如,麻省理工学院的研究人员设计了一种可以无线控制的可摄入传感器药丸。药丸将是一种 “闭环监测和治疗” 解决方案,根据体内收集的数据 (如胃肠系统) 调整特定药物的剂量。

这项技术发挥作用的一个例子是最近美国食品和药物管理局批准的智能药丸,它记录了服药时间。的产品它被批准用于精神分裂症和双相情感障碍患者,允许患者通过智能手机追踪自己的用药历史,或者授权医生和护理人员在线访问这些信息。

2.击败大 C

将近 40% 的人将在一生中的某个时刻被诊断出患有癌症,因此癌症治疗的任何突破都将对社会产生广泛的影响。

传统化疗和放射治疗的关键问题是,在这个过程中,身体健康的细胞会成为附带损害。出于这个原因,世界各地的研究人员正在努力使用纳米粒子来特异性靶向癌细胞。

肿瘤相关药物具有最高预测全球处方药销售和靶向将是这些强大新药有效性的关键因素。

3.诊断

医用植入物 -- 如膝关节和髋关节置换 -- 已经改善了数百万人的生活,但这些植入物的一个常见问题是术后炎症和感染的风险。在许多情况下,感染的症状被检测得太晚,以至于治疗效果不佳,或者植入物需要一起更换。

直接嵌入植入物或周围区域的纳米级传感器可以更快地检测到感染。随着靶向药物输送变得更加可行,有可能在感染的第一个迹象时对感染区域进行治疗。

像这样的例子显示了纳米技术在医学领域的真正前景。不久,从体内收集数据并实时实施治疗可能会从科幻小说转移到现实世界。

10,000 年前,人类驯化植物和动物,现在是时候驯化分子了。

-- 苏珊 · 林德奎斯特教授

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